疾病说明（病因及症状）
多发性骨髓瘤（Multiple myeloma）是一种血液癌，由于骨髓内浆细胞（plasma cell）异常增殖，过量生成单克隆免疫球蛋白（或轻链），并影响骨髓、骨骼、肾脏及血液系统。从病理生理学上看，主要机制包括骨破坏（骨吸收增加）、骨髓腔浸润导致的贫血和血小板减少、单克隆蛋白导致的肾损伤以及免疫功能下降。
主要症状
- 骨痛（脊柱、肋骨、骨盆等）、病理性骨折
- 疲劳、乏力（贫血）
- 反复感染（免疫功能低下）
- 肾功能恶化、多尿、水肿、尿检异常
- 高钙血症引起的疲劳、恶心、便秘、精神状态改变
- 出血倾向（血小板减少）
用于诊断的检查：血液检查（SPEP/IFE、血清游离轻链（sFLC））、尿液电泳/免疫固定电泳、骨髓穿刺·活检（确认浆细胞比例）、影像学检查（骨骼X线检查、CT、MRI、PET-CT）。
治疗方法
标准治疗原则：根据患者的年龄、整体状况、疾病风险（ISS/R-ISS、细胞遗传学）实施个体化治疗。
药物治疗
- 初始诱导治疗（联合方案）：联合使用硼替佐米（bortezomib，蛋白酶体抑制剂）、来那度胺（lenalidomide，免疫调节剂）、地塞米松（皮质类固醇）等2～3种药物
- 其他药物：卡非佐米、泊马度胺、环磷酰胺、抗体治疗药物（如达雷妥尤单抗（daratumumab）等）
- 靶向及细胞治疗：近年来已引入CAR-T（例如靶向BCMA）以及抗体药物偶联物（ADC）等治疗选择
高剂量治疗及移植
- 自体造血干细胞移植（ASCT）：适合的患者在诱导治疗后接受该治疗，以诱导完全缓解并延长生存期
- 异基因移植：在部分经过选择的病例中考虑
局部治疗·支持治疗
- 放射治疗：缓解局部疼痛、治疗脊髓压迫或治疗孤立性骨髓瘤
- 骨病变治疗：双膦酸盐（例如唑来膦酸），或对于肾功能受损患者使用地舒单抗（denosumab）——预防骨痛、骨折和高钙血症并缓解疼痛
- 输血、生长因子、抗生素/预防性抗感染治疗、透析（肾衰竭时）等
监测
- 血液（血细胞计数、钙、肌酐）、蛋白电泳/游离轻链随访、骨骼影像学随访
注意事项（治疗中·治疗后）
- 抗癌药物的副作用：感染风险增加、黏膜炎、恶心·呕吐、腹泻/便秘、脱发、骨髓抑制（贫血·出血）、肾毒性（因药物而异）
- 使用免疫调节剂时静脉血栓栓塞（VTE）风险增加：必要时进行抗凝预防
- 建议在使用双膦酸盐/地舒单抗前接受牙科检查（存在骨坏死风险）
- 疫苗：建议接种灭活疫苗，治疗期间可能禁用活疫苗
门诊前检查要点（包括问题示例）
准备物品/携带资料
- 当前正在服用的所有药物清单（包括处方药、非处方药和补充剂）
- 既往病史（尤其是肾脏疾病·骨折·输血·既往抗癌治疗）、手术·牙科治疗史
- 近期检查结果（血液检查、尿液检查、骨髓检查结果、影像学检查）的复印件
- 症状日记：疼痛部位·强度（疼痛评分）、疲劳程度、发热·感染发作、排尿·水肿变化等
- 近期体重变化、饮食·排便模式
门诊时的问题示例（用于准备）
- 近期检查结果意味着什么？
- 自体造血干细胞移植的适应证和准备过程是怎样的？
- 为了管理骨病变，您建议使用哪种药物？何时应接受牙科检查？
- 为了预防感染，需要接种哪些疫苗或注意什么？
可向医生询问的一般问题示例
- 这种治疗的目标是诱导缓解、缓解症状，还是延长生存期？
- 我的情况是否适合进行自体移植？移植的风险和预期获益是什么？
- 所用药物的主要副作用和应对方法是什么？
- 是否需要抗凝（预防血栓）或预防性抗生素？
- 日常生活中需要避免哪些活动（运动·饮酒·牙科治疗等）？
- 您如何评估预后（中期·长期生存率）？
按疾病定制的问题示例
- 如果我的骨髓检查发现细胞遗传学异常（例如del(17p)、t(4;14)等），会对治疗计划和预后产生什么影响？
- 考虑到我的肾功能（肌酐、尿液检查）状况，双膦酸盐和地舒单抗哪一种更合适？牙科治疗前后的管理指南是什么？
（就诊前如果同时准备好本资料、近期检查结果及正在服用的药物清单，咨询会更加高效。）